Via alle prime infusioni di farmaco salvavita per i bambini affetti da Sma (atrofia muscolare spinale). Nell’attesa che venga finalizzata la mappa della rete ospedaliera italiana dove sarà possibile somministrare la terapia Nusinersen – recentemente approvata dall’Agenzia del Farmaco – i 23 centri prescrittori già autorizzati dalle Regioni, hanno avviato l’iter sanitario per effettuare le prime iniezioni spinali, per le quali c’è bisogno di figure specializzate e formate, nonché di ricovero in day hospital di almeno 24 ore. Ad accendere la prima luce di speranza sui piccoli pazienti e sulle loro famiglie è stato l’IRCCS Burlo Garofalo di Trieste – che ha eseguito la prima infusione del trattamento – nei prossimi giorni sarà la volta del NeMo di Milano e del Santobono Pausillipon di Napoli.
Arruolamento
«Le richieste per ricevere il nuovo farmaco sono in progressivo aumento – sottolinea il presidente di Famiglie SMA Daniela Lauro – e occorrono figure professionali nell’ambito delle malattie neuromuscolari e almeno un centro per ogni regione che possa somministrare in sicurezza il farmaco. Abbiamo effettuato una web conference con oltre 250 partecipanti, dove i cinque centri che negli scorsi mesi hanno attuato il programma compassionevole (NeMo di Milano, Roma e Messina; Gaslini di Genova e Bambino Gesù di Roma), l’associazione Famiglie Sma (Genitori per la Ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale) e Asamsi (Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Spinali Infantili), hanno risposto ai molteplici quesiti posti dai genitori dei piccoli pazienti. Questa è una fase molto delicata, che dobbiamo gestire con grande cautela: l’arruolamento dei pazienti, le modalità e le priorità d’accesso verranno definite caso per caso, previa valutazione da parte dei medici dell’ente di riferimento, che frattanto dovrà avere personale preposto adeguatamente formato».
Un traguardo epocale
Proprio per far fronte a quest’ultima esigenza, Famiglie Sma sta già utilizzando i fondi raccolti attraverso la campagna di sensibilizzazione lanciata grazie al supporto di Checco Zalone e del trial biker Vittorio Brumotti: «Questo per noi è un momento storico – conclude Lauro – se siamo arrivati a questo traguardo epocale è grazie a chi ha avuto il cuore per comprendere che la nostra non è solo una battaglia contro una patologia, ma contro la rassegnazione davanti a un destino segnato. Abbiamo dato visibilità alla malattia, abbiamo sostenuto una terapia oggi possibile e concreta, abbiamo “fatto rete”: piccoli grandi successi che ci spingono a guardare con fiducia al futuro. C’è ancora molto da fare: in questo momento la priorità è cercare di dare l’accesso a Spinraza a quante più persone e nel più breve tempo possibile. La somministrazione del farmaco a pieno regime comporta anche la definizione degli standard di cura: sono emersi aspetti nuovi, a volte complessi da organizzare. Famiglie Sma sarà in prima linea anche in questo passaggio cruciale. Come sempre».
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