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Malattie rare: un nuovo farmaco per la pericardite idiopatica ricorrente

 

Gli studi confermano l’efficacia di un nuovo farmaco per il trattamento di una malattia rara autoinfiammatoria che colpisce il cuore: la pericardite idiopatica ricorrente. Sul The New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati dello studio internazionale sul rinolacept, sviluppato da Kiniksa. La sperimentazione ha coinvolto diversi centri negli Stati Uniti, in Israele e in Australia e, in Italia, la Città della Salute e della Scienza di Torino e l’Ospedale Fatebenefratelli Sacco di Milano e l’unità operativa di reumatologia del Bambino Gesù, unico ospedale pediatrico tra i partecipanti.

La pericardite idiopatica

Si tratta di una malattia rara autoinfiammatoria, di cui non si conosce la causa né la reale incidenza. Provoca episodi ricorrenti di infiammazione del pericardio (pericardite), la membrana che riveste il cuore. Gli episodi di pericardite acuta generano febbre, dolore toracico, astenia (debolezza generale), affanno e difficoltà respiratoria e sono spesso caratterizzati dalla presenza di versamento pericardico, cioè di liquido nel pericardio. La malattia va valutata tempestivamente. In Italia esiste una associazione di malati molto attiva: il GILP: Gruppo Italiano Lotta alle Pericarditi. Da qualche anno è stato dimostrato come nell’origine della malattia svolga un ruolo chiave una molecola infiammatoria chiamata Interleuchina 1.

Le terapie

Questa patologia può essere curata con la colchicina e con i farmaci antinfiammatori non steroidei che nel bambino rappresentano la prima scelta poiché hanno minori effetti collaterali rispetto agli antinfiammatori steroidei (cortisone)). Tuttavia spesso questi farmaci non sono sufficienti a prevenire le ricadute e quindi è necessario utilizzare il cortisone, anche per lunghi periodi, con tutti gli effetti collaterali che la terapia comporta nel lungo termine.

Lo studio

Lo studio internazionale pubblicato sul The New England Journal of Medicine ha coinvolto 86 pazienti di età superiore ai 12 anni. Si è trattato di uno studio di fase 3, che è l’ultima prima della commercializzazione. Il farmaco utilizzato nella sperimentazione, il rilonacept, è un nuovo inibitore dell’Interleuchina 1. Oltre a essersi dimostrato efficace nel trattare l’episodio acuto di pericardite, è risultato efficace nel prevenire le recidive. Ha consentito inoltre di diminuire rapidamente, fino a eliminare, eventuali terapie concomitanti tra cui il cortisone, con tutti i suoi effetti collaterali. Presenta anche il vantaggio di essere somministrato sottocute una sola volta a settimana. Il suo utilizzo sui pazienti con pericardite idiopatica ricorrente ha consentito e consentirà un netto miglioramento della qualità di vita dei pazienti, con evidente riduzione dei ricoveri ospedalieri e delle complicazioni associate alla malattia.

«Grazie a questo studio – spiega la dottoressa Antonella Insalaco, della reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – i pazienti con pericardite ricorrente idiopatica avranno la possibilità di curarsi con un farmaco estremamente efficace a somministrazione monosettimanale. Questa è la soddisfazione più grande. La ricerca Italiana da anni è all’avanguardia in questo campo, e lo studio pubblicato da un lato permette un approccio mirato e moderno alle pericarditi, dall’altro apre una finestra importante sulla fisiopatologia e farmacologia dei nuovi modelli dell’infiammazione.

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