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Sma: molecola sintetica rallenta malattia. Lo studio italiano

sma, i piedini di un piccolo paziente

Una piccola molecola sintetica chiamata MR-409, sembra capace di rallentare la progressione della Sma, l’Atrofia Muscolare Spinale. Lo suggerisce una ricerca dell’Università di Torino, pubblicata sulla prestigiosa rivista americana Proceedings of the National Academy of Sciences (Pnas). Questa malattia, rara, neuromuscolare, dell’infanzia produce la perdita dei motoneuroni, le cellule nervose che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. L’incidenza della Sma è di circa 1 su 10.000 nati vivi. I sintomi sono: debolezza, atrofia muscolare progressiva e complicazioni respiratorie.

Alla base della malattia  ci sono mutazioni del “gene per la sopravvivenza del motoneurone” e conseguente carenza della proteina Smn (dall’inglese Survival Motor Neuron). Quest’ultima è necessaria per la sopravvivenza e il normale funzionamento dei motoneuroni.

Sma, nuovi sviluppi

La cura della Sma fino a poco fa si concentrava solo sui sintomi, per rendere migliore la vita dei pazienti. Oggi – anche se non si tratta di una cura definitiva – sono stati approvati nuovi farmaci capaci di aumentare la produzione di proteina Smn funzionale. Nell’ultima ricerca, gli studiosi italiani hanno messo in luce nuovi aspetti della MR-409 – prodotta a Miami nel laboratorio del professore Andrew Viktor Schally, Premio Nobel per la Medicina e co-autore del lavoro.

I risultati dimostrano la capacità di migliorare le funzioni motorie, attenuare l’atrofia muscolare e promuovere la maturazione delle giunzioni neuromuscolari in un modello sperimentale di Sma. Inoltre, secondo i ricercatori, MR-409 contrasta la perdita dei motoneuroni e riduce l’infiammazione nel midollo spinale. In conclusione, dai risultati emerge come la MR-409 possa rappresentare un potenziale farmaco, in associazione ad altre terapie. Le prospettive future per il trattamento della Sma, quindi, fanno ben sperare.

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