Una patologia che colpisce 5 milioni di persone nel mondo e che porta alla perdita progressiva e irreversibile della vista. L’atrofia geografica (GA) è una forma avanzata di degenerazione maculare senile (AMD). Uno studio internazionale realizzato con il contributo nella Fase 3 della Fondazione IRCCS Bietti – Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico dedicato all’oftalmologia in Italia – ha scoperto un trattamento innovativo per questa patologia invalidante. Si tratta del primo e unico approvato dalla Food and Drug Administration. La scoperta può salvare la vista a milioni di persone.
Atrofia geografica e rischio cecità
“La perdita della vista causata dalla GA compromette gravemente l’indipendenza e la qualità della vita, rendendo difficile la partecipazione alle attività quotidiane – spiega la dott.ssa Monica Varano, direttrice scientifica dell’IRCCS Bietti -. Nelle persone affette da GA, i fotorecettori, che sono cellule fotosensibili, si deteriorano nella macula, una porzione centrale della retina responsabile della visione centrale e della percezione dei colori. Questo danno inizia nella forma di piccole areole che si sviluppano poi in aree più grandi. Una persona con degenerazione maculare senile (AMD) precoce può avvertire problemi con la lettura o la visione notturna. Alla fine, se la malattia progredisce a stadi avanzati, si svilupperanno punti ciechi permanenti (scotomi) al centro del campo visivo”.
Fattori di rischio
Si ritiene che l’AG abbia molti fattori di rischio ambientali e genetici. La disregolazione della cascata del complemento, una parte importante del sistema immunitario del corpo, gioca un ruolo fondamentale. “L’eccessiva attivazione della cascata del complemento provoca la distruzione di cellule sane, che può portare all’insorgenza o alla progressione di molte malattie tra cui la GA – prosegue la dottoressa Monica Varano. – Proprio le diverse fasi della cascata del complemento sono state il principale target dei Trials internazionali di questi ultimi anni. Una di queste molecole oggetto di studi è stata il Pegcetacoplan, noto anche come APL-2, che inibisce la scissione del fattore C3 in C3a e C3b.”
Il nuovo farmaco
Il 17 Febbraio 2023 la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato un nuovo farmaco a iniezione intravitreale per il trattamento dell’atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all’età. “Syfovre è approvato per i pazienti con GA con o senza coinvolgimento subfoveale – specifica la direttrice scientifica della Fondazione Bietti -. Negli studi OAKS e DERBY, la terapia ha ridotto il tasso di crescita della lesione GA rispetto al gruppo di controllo e ha dimostrato effetti di trattamento crescenti nel tempo, con il beneficio maggiore (riduzione fino al 36% della crescita della lesione con il trattamento mensile in DERBY) che si è verificato tra i mesi 18-24. Il profilo di sicurezza di è ben dimostrato dopo 12.000 iniezioni” conclude la dottoressa Varano. A sua volta, l’Agenzia Europea dei Medicinali EMA – sta esaminando una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio, con una decisione prevista per l’inizio del 2024.
