Nel 40 % dei casi si rischia un danno dello sviluppo neuropsichico
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Affetto da epidermolisi bollosa distrofica il paziente è stato trattato con un'innovativa terapia genica
L'editing genetico consente di correggere il difetto nel gene Rag1
Il bambino di 11 anni era nato sordo a causa di una patologia
Grazie ad una terapia genetica una bimba di soli 3 anni è stata salvata da una malattia che sino a qualche anno fa le sarebbe costata la vita. Affetta da...
L’Agenzia Europea dei Medicinali inizia la revisione del nuovo candidato per la terapia genica per persone con emofilia B, etranacogene dezaparvovec. La...
Ritrovare la vista grazie ad una terapia genica. E’ il “miracolo” della scienza al quale hanno assistito le famiglie di alcuni bambini affetti da distrofia...
Contro la distrofia di Duchenne c’è una speranza. Andiamo con ordine. Comprensibilmente, pochi avranno confidenza con questo nome: distrofia di Duchenn. Si...
IL TRATTAMENTO, ESEGUITO PER LA PRIMA ANCHE IN ITALIA, CONSENTE PER ANNI DI AVERE UNA COAGULAZIONE NORMALE