I bambini con leucemia mieloide acuta, una condizione difficile da trattare che in Italia conta circa 25-30 diagnosi ogni anno, potrebbero presto avere accesso a una nuova speranza. Dall’estate del 2024, l’Ospedale Pediatrico Bambin Gesù avvierà una sperimentazione clinica per molti versi rivoluzionaria, che servirà a testare l’efficacia di una terapia innovativa basata sulle cellule del sistema immunitario modificate geneticamente, conosciute come Car-iNK.
Il futuro è dei bambini
Il responsabile dell’Area di Oncoematologia pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Franco Locatelli, ha annunciato questa iniziativa durante la presentazione della campagna “Il futuro è dei bambini”, promossa da Federfarma per sostenere la Fondazione Umberto Veronesi. Questo progetto, spiega Locatelli, è cruciale poiché attualmente non esistono opzioni terapeutiche per i bambini che non rispondono ai trattamenti convenzionali per le leucemie mieloidi acute refrattarie o ricadute.
Cellule Car-iNK
L’immunoterapia rappresenta un’innovazione significativa in questo contesto, e le cellule Car-iNK sono un passo avanti rispetto alle già rivoluzionarie Car-T. Queste cellule, preparate da un donatore terzo, sono immediatamente disponibili per i pazienti che ne hanno bisogno, offrendo un’opzione terapeutica rapida e promettente.
Verifiche
Le ultime verifiche delle cellule iNK, sviluppate dal team di Concetta Quintarelli, responsabile dell’Unità di Ricerca di Terapia Genica dei Tumori al Bambin Gesù, sono attualmente in corso, prima della presentazione del dossier alle autorità regolatorie. La sperimentazione clinica verrà condotta presso l’Ospedale Pediatrico Bambin Gesù, dove verrà preparata la terapia cellulare nell’officina farmaceutica dedicata.
Nuova speranza
Questa sperimentazione clinica rappresenta una luce di speranza per i bambini affetti da leucemia mieloide acuta che non rispondono ai trattamenti convenzionali. La ricerca e l’innovazione nel campo dell’immunoterapia offrono una nuova strada per affrontare questa sfida medica, e l’Ospedale Pediatrico Bambin Gesù è all’avanguardia in questa importante missione per la salute dei bambini.
