La degenerazione maculare atrofica è una patologia dell’età. Colpisce milioni di individui sopra i 50 anni in Italia ed è destinata a crescere con l’invecchiamento della popolazione. Tuttavia ad oggi non esiste una terapia autorizzata in Europa. Uno studio del Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS apre una strada pionieristica.
Degenerazione maculare atrofica
La degenerazione maculare ‘atrofica’ (secca o dell’anziano), è una delle patologie oculari più diffuse nel mondo industrializzato negli over 50. Può portare alla perdita completa della vista nella parte centrale del campo visivo. Interessa in vari stadi di gravità alcuni milioni di italiani. Secondo le stime, per il 2050 la patologia colpirà 280 milioni di persone nel mondo. La forma ‘secca’ rappresenta il 90% di tutte le maculopatie degenerative senili e ad oggi non esiste una cura autorizzata in Europa. Di conseguenza c’è un grave unmet need per quanto riguarda il trattamento. Al Gemelli si sta quindi tentando una strada innovativa, descritta in una pubblicazione su Opthalmology Science. Lo studio sfrutta le capacità rigenerative del sangue da cordone ombelicale.
Sperimentazione al Gemelli
Il team, sotto la guida del professor Stanislao Rizzo, ha sviluppato una tecnica rivoluzionaria. Si basa sull’utilizzo di iniezioni sotto-retiniche di un prodotto derivato dal sangue di cordone ombelicale: il plasma ricco di piastrine (PRP).
Fase 1 dello studio
Nella prima fase, focalizzata sulla sicurezza della procedura, i ricercatori hanno dimostrato che l’iniezione di PRP da sangue ombelicale sotto la retina è possibile, ma richiede competenze specializzate. Contestualmente, un approccio più sicuro con somministrazione intra-vitreale è in corso di sperimentazione.
Ottenimento del PRP Cordonale
Il PRP, già impiegato in varie discipline mediche, è ottenuto da donazioni alla Banca del Cordone Ombelicale. Dopo separazione e concentrazione delle piastrine, queste vengono sottoposte a processi di congelamento e scongelamento per rilasciare fattori di crescita benefici nel plasma.
Frequenza di somministrazione
I risultati suggeriscono che la somministrazione mensile o a intervalli più lunghi può rallentare l’atrofia solo per 1-3 mesi. Tuttavia, ulteriori studi sono in corso per valutare l’efficacia della somministrazione intra-vitreale.
Confronto con farmaci approvati negli USA per la degenerazione maculare
Gli unici due farmaci approvati negli Stati Uniti per la degenerazione maculare richiedono trattamenti costosi, con una fiala che può arrivare a costare circa 3 mila dollari. Inoltre i trial registrativi hanno dimostrato solo un rallentamento della patologia nel 30% della popolazione trattata. Difatti, ad oggi l’ente regolatorio europeo (EMA) non ha ancora dato l’approvazione a tali farmaci in Europa, sottolineando la necessità di ulteriori studi funzionali.
Degenerazione maculare atrofica, prospettive future
La ricerca al Gemelli apre una prospettiva nuova nella lotta contro la degenerazione maculare. Il nuovo trattamento, in caso di efficacia degli studi con la somministrazione intra- vitreale in corso, può offrire una soluzione più accessibile per i pazienti. Con l’estendersi dei campi di utilizzo di sangue cordonale, l’invito della comunità scientifica è quello di donare sempre il cordone al momento del parto.
