Uno studio sulle malattie mieloproliferative croniche si è focalizzato sulla presenza nelle cellule del sangue e del midollo osseo della mutazione V617F nel gene JAK2 e ha rivelato il ruolo della proteina Pbx1. La ricerca a firma Humanitas è pubblicata su Stem Cell Report
Se abitualmente, la proteina Pbx1, regola la funzione delle cellule staminali nel sangue e la formazione di globuli rossi e piastrine, in caso di mutazione a carico del gene JAK2, risulta fuori controllo. Dallo studio emerge come impedire l’evoluzione della patologia o determinarne la regressione sia possibile rimuovendo la proteina Pbx1. Un risultato che permette di identificare un nuovo possibile bersaglio terapeutico: gli studi sulle malattie mieloproliferative proseguiranno dunque in questo senso, valutando se Pbx1 o altre proteine regolate da Pbx1, possano essere bloccate mediante azione farmacologica e migliorare così la condizione clinica del paziente.
Lo studio è stato condotto dall’équipe della dottoressa Francesca Ficara, composta da specialisti di Humanitas e di altri Istituti, tra cui la dottoressa Laura Crisafulli e la dottoressa Sharon Muggeo e parzialmente finanziato da AIRC-Fondazione Cariplo e Fondazione Damiano per l’Ematologia. La Ricerca si è svolta in Humanitas dal gruppo del CNR-IRGB, con la collaborazione di altre unità Humanitas (Genomic Unit, Flow Cytometry Core, Biostatistic Unit e Cancer Center con il gruppo del professor Matteo Della Porta).
La policitemia vera, la trombocitemia essenziale e le altre patologie mieloproliferative croniche si associano a una produzione abnorme di globuli rossi, piastrine e/o granulociti. Una condizione che inficia la qualità della vita e la salute dei pazienti. Nonostante i progressi terapeutici degli ultimi anni, in una percentuale di pazienti il trattamento standard non è in grado di garantire un controllo ottimale della malattia. Da qui, l’importanza di identificare nuovi bersagli terapeutici.
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